בשורה מלאת תקווה לחולי ההמופיליה בישראל: טיפול גנטי חדשני שאושר לאחרונה בקנדה צפוי להגיע בקרוב לישראל, כך פורסם באתר "מעריב". הטיפול החדשני של חברת פייזר ריפא לחלוטין חולים באמצעות מנה אחת בלבד הניתנת בעירוי, ויינתן לחולים ישראלים כניסוי שייערך במרכז הרפואי 'שיבא' בתל השומר.
חשוב לציין כי בישראל ישנם כ-700 חולי המופיליה, מחלה מולדת התוקפת זכרים בלבד, וגורמת להפרעה בגן האחראי לחלבון הקרישה. ללא הזרקת תרופה לווריד, הם מדממים ללא הפסקה.
המחלה נחלקת למספר תתי סוגים, השכיח שבהם הוא המופיליה A, בו קיימת הפרעה בביטוי הגן האחראי לייצור חלבון קרישה בשם פקטור 8. סוג נוסף הוא המופיליה B, בו חסר חלבון הקרישה פקטור 9. החולים בהמופיליה קשה סובלים מדימומים ספונטניים בגוף, בכלל זה לתוך השרירים והמפרקים, וללא הזרקת תרכיז קרישה, הניתן כפעמיים עד שלוש בשבוע, הם עלולים להגיע לנכות בגיל צעיר.
כעת, כאמור, נולדה הפרוצדורה הרפואית ועמה התקווה לרפא אותם. הטיפול הגנטי שאישרה קנדה נגד המופיליה B, מועמד לאישור גם על ידי רשות התרופות והמזון האמריקאית, ה-FDA. במידה והניסוי ב'שיבא' יוכתר בהצלחה, תוגש התרופה לאישור משרד הבריאות הישראלי.
פרופ' גלי קנת, מנהלת המכון להמופיליה וקרישת דם ב'שיבא', תוביל את הניסוי. "כל הנושא של טיפול גנטי הוא בשורה גדולה לעולם", אמרה ל"מעריב". "הטיפול החדש יאפשר לנו לא רק לשפר את איכות חיי החולים ולמנוע דימומים, אלא לגרום להחלמתם המלאה".
